报告聚焦ActR通路阻断在增肌方面的临床应用配资的保证金安全，分析其作用机制、临床应用场景、相关药物及投资建议，同时提示风险。
1. ActR通路阻断与增肌机制：转化生长因子β（TGFβ）超家族中的部分成员通过激活素受体（ActR）通路调节肌肉生长，以Myostatin为例，其与ActR结合激活Smad2/3信号通路，抑制肌肉细胞增殖与分化，阻断该通路可促进肌肉增长，用于治疗肌肉萎缩相关疾病 。阻断ActR通路策略多样，包括I型受体抑制剂（主要用于肿瘤领域）、II型受体抗体（如Bimagrumab、LAE102）、配体陷阱（如Sotatercept、Luspatercept ）、配体选择性抑制剂（如Trevogrumab、Taldefgrobep等） 。
2. 临床应用场景
脊髓性肌萎缩症（SMA）：SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，由SMN1基因功能缺失突变引起，现有SMN靶向疗法存在局限，如SPINRAZA对成年患者疗效有限、ZOLGENSMA长期效果存疑且有肝毒性、Risdiplam部分患者无响应且有副作用。患者仍因肌无力丧失功能，急需联合靶向运动神经元和肌肉的疗法 。
体重管理：衰老和GLP - 1RA类药物使用会导致肌肉流失，增加全因死亡风险。保留和增强肌肉对体重管理至关重要，ActR通路阻断药物有望解决这一问题 。
展开剩余81%3. 靶向ActRII通路药物进展
Apitegromab：用于SMA的3期临床取得积极结果，运动功能改善显著且安全性良好，体重管理适应症处于2期临床。其下一代产品SRK - 439计划2025年Q3提交临床试验申请 。
Taldefgrobep：治疗SMA的2期临床虽未达主要终点，但亚组分析有获益趋势，1期临床显示可增加肌肉质量，安全性良好 。
GYM329：靶向latent Myostatin，临床前显示能增加小鼠肌肉质量，正在开展SMA等适应症的临床试验 。
Trevogrumab：针对减重适应症开展2期研究，1期临床显示联合用药可增加大腿肌肉体积、减少脂肪量，安全性较好 。
Bimagrumab：可阻断ActRII通路增加骨骼肌质量，2期临床用于体重管理，能显著提升肌肉质量，但有一定副作用 。
LAE102：来凯医药的ActRIIA单抗，1期临床显示良好安全性和靶点抑制作用，与礼来合作加速全球临床开发，公司还有其他相关管线布局 。
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发布于：广东省